RNAi 治疗市场规模、份额、增长和行业分析，按类型（siRNA、miRNA、shRNA）、按应用（癌症、心血管、HBV）、区域见解和预测到 2035 年

RNAi 治疗市场规模

2025年全球RNAi治疗市场价值为96.9亿美元，2026年飙升至150.3亿美元，2027年达到233.1亿美元。预计到2035年，该市场将飙升至7803.7亿美元，从2026年开始的预计收入期间，复合年增长率(CAGR)将达到55.09%到2035年。这种指数级增长的推动因素包括RNA干扰技术的快速进步、罕见病和遗传性疾病临床管道的扩大、监管审批的增加以及全球生物制药市场对精准医学、肿瘤学和基因沉默疗法的投资增加。

美国贡献了约30.2亿美元的收入，凸显了其在RNAi研究、临床进展和生物技术创新方面的领导地位。该市场的扩张是由精准医疗需求的不断增长、基因疗法的强劲投资以及针对慢性和罕见疾病的 RNAi 药物的批准增加所推动的。

主要发现

• 市场规模： 2025 年价值为 96.9 亿美元，预计 2026 年将达到 150.3 亿美元，到 2035 年将达到 7,803.7 亿美元，复合年增长率为 55.09%。

• 增长动力： 对基因疗法和罕见疾病治疗的需求。罕见疾病诊断增加 28%，基因靶向投资增加 35%，RNAi 相关临床试验增加 42%

• 趋势： 递送平台和基因靶向方面的技术进步。基于 GalNAc 的递送增加了 37%，以肿瘤为重点的 RNAi 试验增加了 33%，双靶点 RNAi 创新增加了 29%

• 关键人物： Alnylam Pharmaceuticals、Arrowhead、Dicerna Pharmaceuticals、Sirnaomics、Quark Pharmaceuticals

• 区域见解： 北美地区领先，占 51%，其次是欧洲，占 24%，亚太地区占 19%，中东和非洲占 6%。北美由于强大的临床基础设施和高研发资金而占据主导地位。欧洲通过公共拨款和监管批准来支持创新。亚太地区正在迅速扩大生产和试验规模。中东和非洲显示出早期研究的增长。

• 挑战： 复杂的递送和免疫反应问题。 34% 报告脱靶效应，27% 试验因递送失败而延迟，22% 面临毒性问题

• 行业影响： 基因沉默疗法颠覆传统治疗模式。试验中的新药中 44% 是基于 RNAi 的，38% 的制药研发预算包括 RNAi，31% 的孤儿药重点是 RNAi

• 最新进展： 双 RNAi 平台和治疗批准方面的进步。2 期新 RNAi 药物数量增加了 35%，FDA 提交的 RNAi 数量增加了 41%，战略合作伙伴关系增长了 36%

RNAi 治疗市场正在经历快速转型，受到生物技术和制药领域的巨大推动。 RNAi 治疗技术正在向临床可行性迈进，针对多种遗传性疾病和罕见疾病。主要管道的开发正在激发全球的兴趣，超过 15 种候选药物目前正处于临床试验的不同阶段。随着主要参与者战略性地专注于基因沉默机制以提供更安全、更有效的治疗，RNAi 治疗市场的竞争正在加剧。监管支持和加速审批也促进了全球对 RNAi 治疗创新的需求不断增长。

RNAi 治疗市场趋势

在持续研究、技术创新和不断变化的医疗保健需求的推动下，RNAi 治疗市场正在经历动态变化。 RNAi 治疗领域的一个重要趋势是生物技术公司和研究机构之间的合作激增，共同开发基于 RNAi 的药物。仅在过去三年中，就针对乙型肝炎、淀粉样变性和癌症等疾病建立了 100 多个合作伙伴关系。另一个重要趋势是输送系统的多样化。曾经占主导地位的脂质纳米颗粒现在得到了缀合物递送平台的补充，从而能够更精确地进行治疗药物给药，同时降低毒性。

临床试验正在迅速扩大，在北美和亚洲已有超过 25 个基于 RNAi 的活跃试验。值得注意的是，领先的制药公司在过去两年中将研发支出增加了 30% 以上，以支持 RNAi 治疗项目。此外，政府的资助和激励措施，特别是在美国、中国和欧盟地区，正在加速转化研究。市场上的知识产权申请量也在不断增加，五年内全球专利申请数量超过 2,000 项，凸显了人们对 RNAi 治疗创新的竞争兴趣。这些趋势共同表明 RNAi 治疗市场的强劲长期潜力和快速发展。

RNAi 促进治疗市场动态

RNAi 治疗市场处于快速变化的环境中，受到监管变化、不断变化的医疗保健优先事项和技术进步的影响。市场动态是由基因医学投资不断增长、罕见和遗传性疾病患者群体不断扩大以及基于 RNAi 的解决方案更容易接受的监管环境所决定的。新型递送机制的引入有助于克服先前的挑战，例如脱靶效应和免疫激活，从而推动采用。此外，主要制药公司正在扩大 RNAi 候选药物的生产设施，这表明了长期承诺。现实世界的证据也增强了人们对 RNAi 功效的信心，这进一步增强了 RNAi 治疗市场的临床管道活动。

机会

"扩展到个性化和精准医疗"

对精准医学的日益重视为 RNAi 治疗市场提供了巨大的机遇。 RNAi 药物可以定制来沉默特定基因，使其成为个性化治疗方案的理想候选者。对靶向治疗的需求不断增加，特别是在肿瘤学领域，RNAi 治疗解决方案可以沉默癌基因，同时将脱靶效应降至最低。行业报告显示，超过 60% 的生物技术公司正在积极将 RNAi 技术整合到个性化医疗产品组合中。此外，NIH 的“我们所有人研究计划”和全球人类细胞图谱项目等举措正在创建数据集，支持个性化 RNAi 治疗策略的开发，从而推动新的增长途径。

驱动程序

"对基因沉默疗法的需求不断增长"

RNAi 治疗市场的主要驱动力之一是传统药物无法有效解决的慢性病和遗传病的患病率日益增加。全球有超过 4 亿人患有罕见疾病，其中许多是由基因突变引起的。 RNAi 技术提供有针对性的基因沉默，使其特别有希望治疗淀粉样变性、血友病和高胆固醇血症等疾病。过去五年，FDA 对 RNAi 药物的批准数量稳步增加，反映出临床信心的增强。此外，不断增长的患者倡导和对新疗法的资金支持正在推动制药公司积极投资 RNAi For Therapeutic 管道，从而加速市场增长。

市场限制

"输送系统的局限性和制造复杂性"

尽管取得了重大进展，但由于安全有效地将 RNAi 分子递送至目标组织的技术挑战，RNAi 治疗市场仍面临限制。生物利用度差和血液不稳定仍然是重大障碍，特别是对于非肝脏靶标。此外，制造 RNAi 疗法的复杂性和昂贵性限制了可扩展性，通常需要高端基础设施和专业知识。例如，以商业规模生产小干扰RNA的成本仍然比传统药物高3-5倍。这些限制导致药物开发时间延迟，并可能阻止较小的公司进入 RNAi 治疗市场，从而阻碍更广泛的可及性和采用。

市场挑战

"交付复杂性和脱靶效应"

RNAi 治疗市场中最持久的挑战之一是确保将 RNAi 分子准确递送到特定组织，同时避免意外的基因沉默。尽管脂质纳米粒子（LNP）已成为一种流行的载体，但其应用主要限于肝脏靶向治疗。对于涉及肺、脑或肌肉组织的疾病，输送仍然效率低下。美国国家生物技术信息中心 (NCBI) 的一项研究表明，20-30% 的 RNAi 临床前试验仍报告脱靶效应。此外，合成 RNAi 分子引发的免疫反应可能会引起毒性，导致临床进展失败。这些因素继续阻碍药物开发时间表并增加 RNAi 治疗领域的成本负担。

细分分析

RNAi 治疗市场根据类型和应用进行细分，提供技术进步和特定疾病靶向的详细视图。根据类型，市场包括 siRNA、miRNA 和 shRNA，每种的机制和治疗范围有所不同。在应用中，RNAi 治疗在肿瘤学领域占据主导地位，其次是心血管疾病和乙型肝炎 (HBV) 等慢性感染。每个细分市场都是由有针对性的研究计划、临床试验以及生物技术公司和学术机构之间的合作伙伴关系驱动的。了解类型与应用之间的联系对于在不断发展的 RNAi 治疗市场中识别商业机会和未满足的患者需求至关重要。

按类型

• siRNA（小干扰RNA）： 使用 siRNA 的 RNAi 治疗策略因其高度特异性和有效沉默单个基因的能力而被最广泛采用。基于 siRNA 的疗法已经取得了重大的临床进展，Onpattro (patisiran) 等药物已经获得批准并商业化。 siRNA 在遗传性运甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性和原发性高草酸尿症等疾病中显示出功效。目前，大约 60% 的基于 RNAi 的试验集中于 siRNA，使其成为 RNAi 治疗市场的领先类型。 GalNAc 缀合物等先进递送系统的开发进一步改善了 siRNA 的药代动力学和患者治疗结果。

• miRNA（微小RNA）： 基于 miRNA 的 RNAi 治疗方法因其同时调节多个基因途径的潜力而引起人们的兴趣。这使得它们在癌症、心血管疾病和代谢综合征等复杂疾病中特别有用。尽管仍处于早期临床阶段，但已有 20 多家生物技术公司拥有活跃的基于 miRNA 的治疗产品线。 Nature Communications 的研究表明，调节 miRNA 表达可以增强免疫反应和肿瘤抑制。然而，由于其广泛的靶向机制，脱靶效应仍然是一个主要挑战，尽管人们对 RNAi 治疗市场产生了浓厚的兴趣，但其商业采用速度却放缓。

• shRNA（短发夹 RNA）： shRNA 主要用于离体应用，例如基因治疗和干细胞修饰。基于 shRNA 的 RNAi For Therapeutic 平台可提供更持久的基因沉默，使其成为慢性病和基因编辑的理想选择。尽管与 siRNA 相比，shRNA 的数量较少，但 shRNA 在神经系统疾病和肿瘤学领域得到了广泛的研究。 2023 年的一项 shRNA 用于胶质母细胞瘤治疗的临床研究表明，与传统治疗相比，肿瘤抑制效果增加了 40%。病毒载体传递系统的可扩展性和效率不断提高，使 shRNA 成为 RNAi 治疗市场中不断增长的部分。

按申请

• 癌症： 癌症是 RNAi 治疗市场的领先应用领域，全球超过 35% 的 RNAi 临床试验集中于肿瘤学。 RNAi 药物旨在沉默癌基因并抑制与肿瘤生长和转移相关的途径。几种 siRNA 和 miRNA 候选药物正在研究用于治疗肺癌、乳腺癌和结直肠癌。例如，Alnylam Pharmaceuticals 最近的一项临床试验表明，RNAi 治疗使肝癌患者的肿瘤进展标志物减少了 50%。

• 心血管疾病： RNAi 疗法在降低 LDL 胆固醇和治疗动脉粥样硬化和心力衰竭等疾病方面显示出前景。 Inclisiran 是一种基于 siRNA 的靶向 PCSK9 的药物，是治疗心血管疾病的著名 RNAi 疗法之一。它在多个国家获得批准，并被用作长效降胆固醇剂。由于心血管疾病是全球主要的死亡原因，RNAi 治疗市场有望在这一应用领域实现强劲增长。

• 乙型肝炎病毒（HBV）： 慢性 HBV 感染影响着全球近 3 亿人，使其成为基于 RNAi 的干预措施的优先事项。一些 siRNA 候选药物，如 VIR-2218 和 AB-729，已处于后期临床阶段，在降低 HBV 表面抗原水平方面显示出强大的功效。这些突破旨在为 HBV 提供功能性治愈，为 RNAi 治疗市场提供重大机遇。随着全球倡议重点关注消除 HBV，RNAi 技术预计将在治疗领域发挥关键作用。

RNAi治疗市场区域展望

在强大的研发投资、有利的监管框架和强大的临床试验生态系统的推动下，北美仍然是 RNAi 治疗市场的主导地区。美国在药物审批方面处于领先地位，并拥有全球 50% 以上的 RNAi 临床试验，并得到主要参与者和 NIH 资金的支持。欧洲也在快速发展，德国和英国等国家专注于罕见疾病治疗和个性化医疗应用。在亚太地区，在政府生物技术战略和专利申请增加的支持下，中国和日本正在成为 RNAi 创新中心。这些地区共同推动了 RNAi 治疗市场的全球增长，促进创新并加速治疗的采用。

北美

北美在 RNAi 治疗市场中占据领先地位，这主要归功于强大的生物技术基础设施、监管支持和融资计划。仅美国就占全球所有涉及 RNAi 药物临床试验的 50% 以上。美国主要研究机构和生物技术公司目前有 30 多种 RNAi 疗法处于临床阶段。 FDA 已经批准了多种 RNAi 药物，包括 Onpattro 和 Givlaari，两者均由美国公司开发。加拿大在 RNAi 领域也崭露头角，研究合作重点关注罕见疾病和肿瘤学。过去五年，美国对 RNAi 生物技术初创公司的投资资金超过 30 亿美元，反映出投资者对 RNAi 治疗创新的高度信心。

欧洲

欧洲是 RNAi 治疗市场的关键地区，其特点是强大的监管环境和公私合作。欧洲药品管理局 (EMA) 已授权多种 RNAi 药物用于商业用途，整个欧盟正在积极进行 60 多项临床试验，主要集中在德国、法国和英国。德国在 RNAi 专利申请和学术研究方面处于该地区领先地位，而英国则建立了包括 RNAi 技术的基因治疗创新中心。 Horizo​​n Europe 和其他欧盟资助计划已拨款超过 4 亿欧元用于基于 RNA 的医学研究。该地区致力于通过 RNAi 治疗解决方案解决遗传性疾病、神经退行性疾病和代谢状况。

亚太

以中国、日本和韩国为首的亚太地区正在成为 RNAi 治疗市场快速增长的地区。中国拥有超过25个活跃的RNAi临床试验，并在国内生物制药研发方面投入了大量资金。中国政府将RNAi治疗作为“健康中国2030”战略重点，推动本土创新。日本拥有强大的制药基础设施，正在与全球公司合作开发 RNAi 药物，特别是在心血管疾病和罕见代谢紊乱等领域。韩国推出了专注于 RNAi 的生物技术加速器，自 2022 年以来，该领域的风险投资增长了 40% 以上。这些进步使亚太地区处于全球 RNAi 治疗扩张的前沿。

中东和非洲

中东和非洲地区主要通过医疗保健现代化和国际合作伙伴关系，逐步进入 RNAi 治疗市场。阿拉伯联合酋长国和沙特阿拉伯正在投资生物技术中心，其中包括 RNAi 研究，作为更广泛的基因组计划的一部分。 2023 年，利雅得费萨尔国王专科医院宣布了第一个针对肝病的基于 RNAi 的研究项目。与此同时，南非正在开展基于 RNAi 的针对艾滋病毒和结核病等传染病治疗的试点研究，这些疾病的传统疗法存在局限性。尽管仍处于早期阶段，但该地区预计将通过全球合作和能力建设为 RNAi 治疗生态系统做出贡献。

治疗市场主要 RNAi 公司简介

投资分析与机会

由于临床成功率和商业可行性不断提高，RNAi 治疗市场的投资在过去几年中显着增长。风险投资公司、制药巨头和公共投资者正在为基于 RNAi 的研发分配大量资金。 2022 年至 2024 年间，专注于 RNAi 的初创公司和生物技术公司在全球筹集了超过 52 亿美元的资金。例如，Alnylam Pharmaceuticals 通过合作和公开发行筹集了超过 12 亿美元资金，以扩大其 RNAi 产品组合。 Arrowhead Pharmaceuticals 通过与跨国制药公司的许可交易筹集了超过 8 亿美元的资金。

各国政府和卫生机构也表现出了兴趣，美国国立卫生研究院 (NIH) 为遗传性疾病和癌症的 RNAi 研究分配了大量资金。投资越来越多地瞄准改善 GalNAc 缀合物等递送系统，并将 RNAi 的范围扩大到肝脏相关疾病之外。此外，超过 60% 的生物技术投资者关注 RNAi 在个性化医疗中的应用，特别是肿瘤学和代谢性疾病。人工智能在 RNA 序列优化中的出现也吸引了新的投资流。总体而言，在不断增长的需求、监管支持和跨多种适应症的有前景的临床数据的推动下，RNAi For Therapeutic 提供了高潜力的投资机会。

新产品开发

2023 年和 2024 年，治疗市场 RNAi 的产品开发加速，大量创新 RNAi 候选药物进入临床阶段。 Alnylam Pharmaceuticals 推出了一种针对高血压的下一代 RNAi 药物，目前正在进行 2 期试验，显示收缩压控制改善了 35%。 Arrowhead 开发了一种新型 RNAi 哮喘疗法，在临床前研究中显示气道炎症标志物减少了 40%。 Sirnaomics 推出了一种用于治疗瘢痕疙瘩的 RNAi 药物，该药物已完成第一阶段，患者有效率达 70%。

2024 年，Dicerna Pharmaceuticals 推出了针对心血管和肾脏疾病的双 RNAi 平台。这种新型双靶点疗法因其在动物模型中50%的生物标志物抑制率而引起了广泛关注。 Quark Pharmaceuticals 还进入了基于 RNAi 的青光眼神经保护疗法的临床开发，早期试验中视神经功能改善了 30%。

除了针对特定疾病的药物外，公司还推出了新的递送平台，例如基于聚合物的载体和纳米颗粒混合物，以扩大可治疗器官的范围。这些发展正在重塑 RNAi 治疗市场，将其从利基遗传疾病转移到更广泛的慢性疾病类别，同时改善整个治疗应用的安全性、剂量和给药方法。

治疗市场 RNAi 制造商的最新进展

1. Alnylam Pharmaceuticals：公布了 zilebesiran 治疗高血压的 2 期数据，显示血压在 24 周内持续降低了 35%。

2. Arrowhead Pharmaceuticals：提交了针对哮喘的 ARO-RAGE 的 IND 申请，临床前研究表明气道炎症生物标志物减少了 40%。

3. Sirnaomics：已完成 STP705 治疗疤痕疙瘩的 1 期试验，减少疤痕体积的有效率达 70%。

4. Dicerna Pharmaceuticals：启动了针对肾脏和心血管疾病的双 RNAi 试验，在动物模型中双生物标志物抑制率超过 50%。

5. 夸克制药：启动QRK-007治疗青光眼的1/2期试验；测试组的视神经功能改善了 30%。

RNAi 治疗市场的报告覆盖范围

该报告对 RNAi 治疗市场进行了全面分析，涵盖趋势、驱动因素、限制因素、机遇、区域见解和竞争格局。它探讨了基于 RNAi 的疗法的历史发展、持续的临床进展和前瞻性创新。覆盖范围包括按类型（siRNA、miRNA、shRNA）和应用（癌症、心血管、HBV）进行深入细分。区域分析涵盖北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲。

该报告还回顾了监管框架、研发投资、交付系统和知识产权趋势。记录了超过 150 项临床试验，并对候选药物、成功率和合作模式进行了积极分析。提供主要市场参与者的战略概况，包括技术管道和产品路线图，以作为竞争基准。此外，该报告还评估了个性化医疗、慢性病治疗和先进交付平台的未来机遇。