Dimensione del mercato, quota, crescita e analisi del settore dei farmaci orfani, per tipologia (oncologia, polmonare, neurologia, ematologia, endocrinologia, disturbi cardiovascolari, metabolici, altri), per applicazioni coperte (neonati e bambini, adolescenti, adulti, altro), approfondimenti regionali e previsioni fino al 2033

Dimensioni del mercato dei farmaci orfani

Il mercato dei farmaci orfani è stato valutato a 152.947 milioni di dollari nel 2025 e si prevede che raggiungerà i 168.089 milioni di dollari nel 2025, crescendo fino a 357.703 milioni di dollari entro il 2033, con un tasso di crescita annuale composto (CAGR) del 9,9% durante il periodo di previsione (2025-2033).

Si prevede che il mercato dei farmaci orfani negli Stati Uniti registrerà una crescita sostanziale durante il periodo di previsione, trainato dai crescenti investimenti nella ricerca sulle malattie rare e dai progressi nella biotecnologia. L'espansione del mercato sarà influenzata da fattori quali la crescente consapevolezza delle malattie orfane, gli incentivi normativi per lo sviluppo dei farmaci orfani e il numero crescente di pazienti in cerca di trattamenti specializzati. Inoltre, il mercato è supportato dalla crescente infrastruttura sanitaria e dalla crescente attenzione alla medicina personalizzata nella regione.

Il mercato dei farmaci orfani è in costante crescita grazie ai crescenti sforzi per sviluppare terapie per le malattie rare, che colpiscono una piccola parte della popolazione. Questi farmaci, mirati a trattare patologie prive di incentivi commerciali sufficienti, sono supportati da quadri normativi e incentivi come periodi di esclusività estesi, crediti d’imposta e sovvenzioni. Il mercato è caratterizzato da un’innovazione significativa, con le aziende biotecnologiche e farmaceutiche in prima linea nella scoperta di trattamenti per malattie genetiche, tumori rari e altre condizioni non ancora affrontate. I farmaci orfani hanno generalmente un prezzo più elevato a causa delle dimensioni limitate del mercato, che porta a un segmento di mercato di nicchia ma altamente specializzato.

Tendenze del mercato dei farmaci orfani

Il mercato dei farmaci orfani sta registrando una crescita continua, guidata da fattori come maggiori investimenti nei trattamenti per le malattie rare. Circa il 40% delle approvazioni di farmaci orfani negli ultimi anni sono mirate alle malattie genetiche, compresi i tumori rari, che rappresentano circa il 30% della quota di mercato dei farmaci orfani. I progressi nel campo della biotecnologia hanno contribuito al rapido sviluppo di terapie, con circa il 25% dei farmaci orfani sviluppati utilizzando tecniche di terapia genica. È evidente anche la tendenza verso la medicina personalizzata, poiché circa il 20% dei farmaci orfani sono adattati a specifiche mutazioni genetiche. Il Nord America detiene una quota dominante di circa il 45% nel mercato globale dei farmaci orfani, seguito dall’Europa con il 30%. Si prevede che i mercati emergenti, soprattutto in Asia, assisteranno a un’impennata, conquistando il 15% della quota di mercato. Con i continui progressi nei metodi di sperimentazione clinica e il crescente coinvolgimento dei produttori di farmaci orfani in collaborazione con gli organismi di regolamentazione, si prevede che il mercato si espanderà ulteriormente. Inoltre, circa il 60% dei farmaci orfani viene ora commercializzato con particolare attenzione all’accesso e all’accessibilità da parte dei pazienti, con l’aiuto di incentivi governativi come processi di approvazione più rapidi.

Dinamiche del mercato dei farmaci orfani

Il mercato dei farmaci orfani è fortemente influenzato dalle politiche normative, dai progressi tecnologici nello sviluppo dei farmaci e dalla crescente domanda da parte dei pazienti di trattamenti mirati alle malattie rare. Queste dinamiche creano un terreno fertile affinché le aziende farmaceutiche e biotecnologiche possano concentrarsi su terapie ad alto costo, guidando la crescita del mercato. La crescente consapevolezza delle malattie rare e una migliore comprensione dei fattori genetici che portano a queste malattie sono fondamentali per promuovere l’innovazione. Il numero crescente di partenariati e collaborazioni tra aziende e organismi di regolamentazione per affrontare le sfide delle malattie rare è un altro fattore che contribuisce all’espansione del mercato.

Fattori di crescita del mercato

"Crescente attenzione alle malattie rare"

Il mercato dei farmaci orfani è in gran parte guidato dalla crescente enfasi posta sul trattamento delle malattie rare e trascurate. Circa il 40% degli sforzi globali per lo sviluppo di farmaci orfani sono ora concentrati su malattie con base genetica, in particolare tumori rari e condizioni neurologiche. Le aziende farmaceutiche stanno investendo sempre più in queste aree, con circa il 35% delle nuove approvazioni di farmaci orfani negli ultimi cinque anni rivolte a malattie genetiche rare. Questa crescente attenzione è alimentata dalla crescente prevalenza di queste condizioni e da una maggiore comprensione delle mutazioni genetiche, che portano a terapie più mirate.

Restrizioni del mercato

"Elevata pressione sui costi e sui prezzi"

Il costo significativo dei farmaci orfani rimane una sfida sia per i produttori che per i pazienti. I prezzi elevati di questi farmaci spesso determinano un accesso limitato, in particolare nelle regioni a basso reddito. Circa il 25% delle terapie farmacologiche orfane deve affrontare barriere tariffarie che ne limitano la disponibilità, nonostante il sostegno dei programmi governativi. Considerato che il costo medio di un ciclo di trattamento per alcune malattie orfane supera il 100%, ciò ha portato circa il 20% dei pazienti in tutto il mondo a non essere in grado di accedere a queste terapie salvavita, soprattutto nelle regioni in via di sviluppo.

Opportunità di mercato

"Progressi nelle terapie geniche"

I rapidi progressi nelle terapie geniche rappresentano una significativa opportunità nel mercato dei farmaci orfani. I trattamenti basati sulla terapia genica stanno diventando sempre più popolari, con circa il 30% delle nuove applicazioni di farmaci orfani negli ultimi anni basate su modificazioni genetiche. La capacità di trattare le malattie a livello genetico ha aperto nuove strade per affrontare condizioni precedentemente incurabili o sottotrattate. Inoltre, circa il 15% dei farmaci orfani viene sviluppato concentrandosi su tecnologie di editing genetico come CRISPR, che ha il potenziale per rivoluzionare il trattamento delle malattie genetiche rare, creando un immenso potenziale di mercato.

Sfida del mercato

"Ostacoli normativi e ritardi nell’approvazione"

Il processo di approvazione dei farmaci orfani spesso comporta un rigoroso controllo normativo, che può ritardare l’ingresso nel mercato e aumentare i costi di sviluppo. Quasi il 20% degli sviluppatori di farmaci orfani segnala sfide normative, con preoccupazioni legate alla gestione dei complessi requisiti degli studi clinici e alla dimostrazione dell’efficacia in piccole popolazioni di pazienti. Ciò può portare a tempistiche prolungate, incidendo sulla capacità di un’azienda di recuperare gli investimenti e rallentando la disponibilità complessiva di farmaci orfani critici per i pazienti.

Analisi della segmentazione

Il mercato dei farmaci orfani è segmentato in base a diverse aree terapeutiche e applicazioni demografiche. Ogni segmento è definito dai tipi di malattie trattate e dalle popolazioni specifiche che beneficiano dei trattamenti. Comprendere la segmentazione per tipo terapeutico e applicazione è fondamentale affinché le aziende farmaceutiche e gli operatori sanitari possano dare priorità agli sforzi di ricerca, sviluppo e marketing per le malattie rare e complesse. La segmentazione dell'area terapeutica comprende categorie principali come oncologia, pneumologia, neurologia, ematologia e altro, evidenziando le esigenze specifiche dei pazienti affetti da queste condizioni. Dal punto di vista applicativo, il mercato è segmentato per gruppi di età, inclusi neonati, bambini, adolescenti, adulti e altri, garantendo che i farmaci orfani siano adattati alle esigenze specifiche dei diversi dati demografici dei pazienti. Questa segmentazione consente strategie più mirate nello sviluppo del trattamento, nella cura del paziente e nel supporto normativo, migliorando in definitiva l’efficacia dei farmaci orfani nella lotta alle malattie rare.

Per tipo

• Oncologia:Il segmento oncologico domina il mercato dei farmaci orfani, rappresentando circa il 30% della quota di mercato totale. I farmaci orfani utilizzati in oncologia trattano tumori rari, inclusi tipi specifici di leucemia, linfomi e tumori solidi. La significativa quota di mercato riflette il crescente numero di malati di cancro e la crescente attenzione alla medicina personalizzata e alle terapie mirate in oncologia. I progressi nella ricerca sul cancro e l’approvazione di nuovi trattamenti sono i fattori chiave di questo segmento di mercato.

• Polmonare:Il segmento polmonare rappresenta circa il 20% del mercato dei farmaci orfani. Ciò include i farmaci usati per trattare malattie polmonari rare come l’ipertensione polmonare e la fibrosi polmonare idiopatica (IPF). La prevalenza delle malattie rare polmonari è relativamente bassa, ma la complessità e la gravità di queste condizioni determinano la necessità di trattamenti specializzati. I farmaci orfani polmonari hanno una domanda elevata grazie alla loro capacità di fornire una gestione della malattia a lungo termine e di migliorare la qualità della vita dei pazienti.

• Neurologia:La neurologia rappresenta circa il 15% del mercato dei farmaci orfani. Questo segmento affronta disturbi neurologici rari come la malattia di Huntington, la distrofia muscolare di Duchenne e l'atrofia muscolare spinale (SMA). La crescente domanda di trattamenti innovativi mirati a queste condizioni devastanti è un fattore chiave che guida questo segmento. I farmaci orfani neurologici spesso si concentrano sulla terapia genica e su altre tecnologie all’avanguardia per affrontare le malattie genetiche e degenerative.

• Ematologia:L’ematologia rappresenta circa il 12% del mercato dei farmaci orfani. Questo segmento comprende trattamenti per malattie rare del sangue come l'emofilia, l'anemia falciforme e altre carenze di fattori della coagulazione. La necessità di opzioni terapeutiche permanenti per i pazienti affetti da queste malattie del sangue alimenta la domanda di farmaci orfani in ematologia. I recenti progressi nelle terapie geniche e nella sostituzione dei fattori della coagulazione hanno avuto un impatto significativo su questo segmento di mercato.

• Endocrinologia:I farmaci orfani per endocrinologia rappresentano circa il 10% della quota di mercato. Ciò include farmaci per disturbi endocrini rari come l'iperplasia surrenalica congenita, il morbo di Addison e forme rare di diabete. Con la crescente attenzione alle malattie endocrine rare, si prevede che i farmaci orfani in questo segmento continuino a crescere, in particolare con i progressi nelle terapie ormonali sostitutive e nei trattamenti personalizzati.

• Cardiovascolare:Il segmento dei farmaci orfani cardiovascolari detiene una quota di mercato di circa l’8%. Comprende trattamenti per patologie cardiache rare come l’ipertensione arteriosa polmonare, l’ipercolesterolemia familiare e altre malattie cardiovascolari rare. Il crescente riconoscimento delle malattie cardiache rare e i progressi nelle terapie mirate contribuiscono alla crescita costante di questo mercato.

• Disturbi metabolici:I farmaci orfani per i disturbi metabolici costituiscono circa il 5% del mercato. Questa categoria comprende farmaci usati per trattare malattie metaboliche rare come la fenilchetonuria (PKU) e i disturbi da accumulo lisosomiale. La rarità di queste malattie fa sì che siano colpiti meno pazienti, ma la gravità delle condizioni spinge la domanda di trattamenti salvavita.

• Altri:La categoria "Altri" costituisce circa il 10% del mercato dei farmaci orfani. Questo segmento comprende varie malattie rare che non rientrano nelle aree terapeutiche più ampie. Comprende una vasta gamma di condizioni, dalle rare malattie della pelle ai disturbi genetici non comuni. Sebbene queste malattie siano meno diffuse, i farmaci orfani per queste condizioni spesso rappresentano trattamenti innovativi per popolazioni di pazienti molto specifiche.

Per applicazione

• Neonato e bambino:Il segmento “Baby and Child” rappresenta circa il 25% del mercato dei farmaci orfani. Ciò include trattamenti per malattie pediatriche rare come tumori pediatrici, disturbi metabolici congeniti e condizioni genetiche come la fibrosi cistica. L’elevata domanda di farmaci orfani nelle popolazioni pediatriche è guidata dalla necessità di trattamenti adeguati all’età che affrontino gli aspetti specifici dello sviluppo dei bambini. Con la crescente consapevolezza e il supporto normativo per i farmaci orfani pediatrici, questo segmento continua a crescere.

• Adolescente:I farmaci orfani per adolescenti rappresentano circa il 15% del mercato. Questo segmento affronta principalmente le condizioni che emergono durante l'adolescenza, come malattie genetiche rare e condizioni neurologiche come la malattia di Huntington. La necessità di trattamenti specializzati per questa fascia di età è essenziale a causa della progressione unica di molte malattie durante l’adolescenza, che richiede approcci terapeutici su misura.

• Adulto:Il segmento "Adulti" detiene la quota maggiore, rappresentando circa il 50% del mercato dei farmaci orfani. Molti farmaci orfani sono usati per trattare malattie rare che colpiscono prevalentemente gli adulti, come tumori rari, malattie polmonari e condizioni autoimmuni. La crescente prevalenza delle malattie rare croniche in età adulta, insieme alla disponibilità di nuovi trattamenti, spinge in modo significativo la domanda di farmaci orfani in questa categoria.

• Altro:La categoria applicativa "Altro" rappresenta circa il 10% del mercato. Questa categoria copre tutti gli altri gruppi demografici, compresi gli anziani e specifiche popolazioni di pazienti affetti da malattie rare che non rientrano nelle categorie di età standard. Ciò riflette la crescente necessità di farmaci orfani per malattie che colpiscono un’ampia gamma di età, dall’infanzia alla tarda età adulta.

Prospettive regionali sui farmaci orfani

Il mercato dei farmaci orfani sta registrando una crescita in varie regioni, con Nord America, Europa e Asia-Pacifico in testa al mercato. Il Nord America, in particolare gli Stati Uniti, rimane la regione dominante a causa dell’elevata prevalenza di malattie rare, della solida infrastruttura sanitaria e degli investimenti significativi nella ricerca e sviluppo farmaceutico. L’Europa è un’altra regione chiave con un forte sostegno normativo per i farmaci orfani, che contribuisce a favorire la crescita del mercato. L’Asia-Pacifico sta assistendo ad un aumento della domanda di farmaci orfani dovuto alla crescente consapevolezza sanitaria, al miglioramento delle infrastrutture e ad una crescente base di pazienti affetti da malattie rare. La regione del Medio Oriente e dell’Africa, sebbene di dimensioni più ridotte, sta gradualmente aumentando la propria quota di mercato, spinta dal miglioramento dell’accesso all’assistenza sanitaria e dalla necessità di trattamenti specializzati per le malattie rare. Comprendere queste dinamiche regionali è essenziale affinché le parti interessate possano individuare i mercati giusti per lo sviluppo dei farmaci orfani.

America del Nord

Il Nord America rimane il mercato più grande per i farmaci orfani, rappresentando oltre il 40% della quota di mercato globale. Gli Stati Uniti contribuiscono in maniera determinante a questa posizione dominante, grazie alle loro infrastrutture sanitarie avanzate, alle capacità di ricerca e al contesto normativo favorevole per i farmaci orfani. L’attuazione dell’Orphan Drug Act negli Stati Uniti ha svolto un ruolo fondamentale nel promuovere lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Di conseguenza, il Nord America continua a essere leader nel numero di approvazioni di farmaci orfani e nella penetrazione del mercato.

Europa

L’Europa detiene una quota significativa del mercato dei farmaci orfani, contribuendo per circa il 30% al mercato globale. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) dispone di un solido quadro normativo per sostenere lo sviluppo dei farmaci orfani, compresi incentivi finanziari ed esclusività di mercato. Paesi come Germania, Francia e Regno Unito sono i principali consumatori di farmaci orfani, spinti dall’invecchiamento della popolazione e dalla crescente consapevolezza sulle malattie rare. Il mercato europeo è in espansione, con diversi paesi che adottano politiche per rendere i farmaci orfani più accessibili ai pazienti.

Asia-Pacifico

L’Asia-Pacifico rappresenta circa il 20% del mercato dei farmaci orfani. La regione sta vivendo una rapida crescita grazie ai crescenti investimenti sanitari, al miglioramento delle infrastrutture mediche e ad una maggiore consapevolezza sulle malattie rare. Paesi come Cina, Giappone e India stanno assistendo a una maggiore adozione di farmaci orfani, in particolare per malattie come tumori rari, malattie genetiche e condizioni metaboliche. La crescente domanda di trattamenti specializzati in questi paesi sta contribuendo ad espandere il mercato dei farmaci orfani in tutta la regione.

Medio Oriente e Africa

La regione del Medio Oriente e dell’Africa rappresenta circa il 10% del mercato dei farmaci orfani. Il mercato in questa regione è in costante crescita man mano che migliora l’accesso all’assistenza sanitaria, soprattutto in paesi come l’Arabia Saudita, gli Emirati Arabi Uniti e il Sud Africa. Sebbene la base di pazienti affetti da malattie orfane sia inferiore rispetto ad altre regioni, la crescente incidenza delle malattie rare e i crescenti investimenti sanitari stanno guidando la domanda di farmaci orfani. Poiché le infrastrutture sanitarie continuano ad espandersi, si prevede che questa regione vedrà una crescita continua nell’adozione di farmaci orfani.

ELENCO DELLE PRINCIPALI AZIENDE DEL MERCATO DEI FARMACI ORFANI PROFILATE

• Bristol-Myers Squibb

• Roche

• Novartis

• Johnson & Johnson

• Pfizer

• Amgen

• Sanofi

• AstraZeneca

• Takeda

• Prodotti farmaceutici Vertex

• AbbVie

• Biogeno

• Eli Lilly

Le migliori aziende con la quota più alta

• Roche: 24%

• Johnson & Johnson: 20%

Analisi e opportunità di investimento

Il mercato dei farmaci orfani ha visto investimenti sostanziali dovuti alla crescente domanda di trattamenti mirati alle malattie rare e complesse. Circa il 40% degli investimenti nel mercato sono diretti alla ricerca e sviluppo (R&S), poiché le aziende farmaceutiche si concentrano sullo sviluppo di nuove terapie per condizioni che colpiscono popolazioni di pazienti più piccole. La crescente enfasi sulla terapia genica e sulla medicina personalizzata ha portato a un’impennata degli investimenti, con le terapie geniche che rappresentano circa il 15-20% degli sforzi di ricerca e sviluppo del mercato.

Anche l’espansione globale della produzione di farmaci orfani rappresenta un’area di investimento chiave, che rappresenta circa il 25% dell’investimento totale del mercato. Le aziende si stanno concentrando sul miglioramento delle capacità produttive, in particolare in regioni come il Nord America e l’Europa, che detengono una quota combinata del 50% nella produzione di farmaci orfani. Inoltre, i mercati emergenti, inclusa l’Asia-Pacifico, stanno assistendo a un aumento degli investimenti, spinto dal crescente riconoscimento delle malattie rare e dalla domanda di trattamenti innovativi. Circa il 15% degli investimenti è diretto all'ingresso in questi mercati, in particolare in Cina e India.

I cambiamenti normativi e gli incentivi, come l’esclusività del mercato e i crediti d’imposta, hanno ulteriormente alimentato gli investimenti. Ciò ha portato a una maggiore collaborazione tra aziende farmaceutiche e istituti di ricerca, contribuendo a quasi il 10% della crescita del mercato. Con la crescente attenzione alle malattie rare e ai trattamenti personalizzati, si prevede che il mercato dei farmaci orfani continuerà ad attrarre investimenti significativi nei prossimi anni.

Sviluppo NUOVI PRODOTTI

Lo sviluppo di nuovi farmaci orfani ha visto una rapida accelerazione, guidata dai progressi nella ricerca genetica e nella medicina personalizzata. Circa il 35% degli sviluppi di nuovi prodotti nel mercato dei farmaci orfani si concentrano sulle malattie genetiche rare, comprese quelle legate alle malattie metaboliche ereditarie e ai tumori rari. Questi sviluppi richiedono spesso un approccio multidisciplinare, in cui le partnership tra aziende farmaceutiche, aziende biotecnologiche e istituti di ricerca svolgono un ruolo cruciale.

Un altro 25% dei nuovi sviluppi è dedicato a malattie neurologiche e autoimmuni rare. I farmaci orfani mirati a queste condizioni stanno diventando sempre più diffusi, con diverse terapie promettenti già in fase di sperimentazione clinica. Queste terapie mirano a rispondere ai bisogni medici insoddisfatti di popolazioni di pazienti che hanno un accesso limitato a trattamenti efficaci.

Inoltre, circa il 20% degli sviluppi di nuovi prodotti sono incentrati su metodi di somministrazione innovativi, come la terapia genica e i prodotti biologici avanzati, per aumentare l’efficacia e la facilità di somministrazione di questi farmaci. Le aziende si stanno inoltre concentrando sullo sviluppo di terapie per le malattie cardiovascolari rare, che costituiscono circa il 10% dei nuovi farmaci orfani introdotti sul mercato. Il restante 10% dei nuovi prodotti si concentra sul miglioramento della sicurezza e del rapporto costo-efficacia dei trattamenti esistenti, migliorandone l’accessibilità ai pazienti affetti da malattie rare.

Sviluppi recenti

• Roche: Nel 2023, Roche ha ricevuto l'approvazione per un nuovo farmaco orfano mirato a una rara forma di cancro ai polmoni, in grado di migliorare i tassi di sopravvivenza del 15%. Il farmaco è stato sviluppato con un nuovo meccanismo d’azione, segnando un significativo progresso nelle opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa rara condizione.

• Pfizer: Nel 2024, Pfizer ha lanciato una terapia genica rivoluzionaria per una malattia genetica rara, riducendo i sintomi del 20-25% negli studi clinici. L'azienda ha ampliato la propria capacità produttiva per questa terapia in risposta alla forte domanda, soprattutto in Nord America ed Europa.

• Amgen: Nel 2023, Amgen ha introdotto una nuova terapia con anticorpi monoclonali per una rara malattia autoimmune, mostrando un miglioramento del 30% negli esiti dei pazienti rispetto ai trattamenti esistenti. Da allora il farmaco è stato approvato in più regioni, inclusi Stati Uniti e UE.

• Prodotti farmaceutici Vertex: Nel 2024, Vertex Pharmaceuticals ha annunciato un nuovo farmaco per una rara forma di fibrosi cistica, che ha migliorato la funzione polmonare del 18%. Il prodotto è stato lanciato dopo il successo degli studi di fase 3 e si prevede che aumenterà del 10% la quota di mercato dell’azienda nel settore dei farmaci orfani.

• Biogeno: Nel 2023, Biogen ha lanciato una nuova terapia per una rara malattia neurodegenerativa, mostrando una riduzione del 22% nella progressione della malattia negli studi clinici. Il prodotto è ora ampiamente utilizzato negli Stati Uniti e si prevede che avrà un impatto notevole sul portafoglio di farmaci orfani dell’azienda.

COPERTURA DEL RAPPORTO

Il rapporto sul mercato dei farmaci orfani fornisce una panoramica completa delle dinamiche del mercato, comprese tendenze chiave, fattori di crescita e sfide. Circa il 40% del rapporto si concentra sulla crescente domanda di farmaci orfani in regioni come il Nord America e l’Europa, dove gli incentivi normativi e le infrastrutture sanitarie sono ben consolidati. Evidenzia come queste regioni contribuiscono a oltre il 60% delle vendite globali di farmaci orfani.

Circa il 30% del rapporto è dedicato all’esplorazione delle terapie emergenti e allo sviluppo di nuovi prodotti, concentrandosi su terapie geniche, farmaci biologici e nuovi sistemi di somministrazione. Questa sezione approfondisce le scoperte e le innovazioni più recenti che plasmano il futuro dei trattamenti con farmaci orfani, comprese le partnership tra aziende farmaceutiche e aziende biotecnologiche.

Circa il 15% del rapporto discute il panorama normativo, analizzando l’impatto di incentivi come l’esclusività del mercato e i crediti d’imposta che hanno accelerato la crescita del mercato dei farmaci orfani. L’ultimo 15% del rapporto esamina il panorama competitivo, fornendo approfondimenti sui principali attori e sulle loro strategie per espandere la quota di mercato e promuovere l’innovazione di prodotto. Il rapporto fornisce inoltre previsioni sulla crescita del mercato e sul potenziale per lo sviluppo di nuovi farmaci orfani nei mercati emergenti, in particolare nell’Asia-Pacifico.